Grâce aux recherches menées par une équipe de scientifiques, 15 malades atteints d'une forme avancée de la maladie de Parkinson ont été traités en Europe, par une thérapie génique. Grâce aux recherches menées par une équipe de scientifiques, 15 malades atteints d'une forme avancée de la maladie de Parkinson ont été traités en Europe, par une thérapie génique. C'est un véritable espoir pour toutes les personnes aujourd'hui atteintes de la maladie de Parkinson. L'équipe de Stéphane Palfi, professeur en neurochirurgie de l'hôpital Henri-Mondor à Créteil et chercheur CEA/Inserm, a présenté les résultats obtenus à l'aide d'une thérapie génique sur des malades atteints d'une forme avancée de cette pathologie. Avec son équipe, ils ont en fait choisi de tester l'implantation de gènes dans le cerveau afin d'obtenir une sécrétion continue et locale de la dopamine. Le neurotransmetteur dont l'insuffisance est justement à l'origine des symptômes de la maladie de Parkinson. C'est depuis 2003 que l'équipe travaille sur ce projet. Après une série d'expérimentations très encourageantes chez l'animal, les premiers tests chez l'homme ont débuté en 2008. Réalisés dans le cadre d'un essai de phase 1, ils visaient d'abord à évaluer la tolérance de la procédure sur 15 patients. Les malades n'ont alors reçu qu'une seule injection au niveau du striatum (une zone du cerveau impliquée dans la maladie), sous anesthésie générale, d'un lentivirus (totalement inoffensif) dans lequel trois gènes codant pour des enzymes indispensables à la sécrétion de dopamine avaient été insérés. Bien que l'ensemble des données de ces essais thérapeutiques ne puissent être dévoilées totalement pour le moment, les premiers éléments divulgués lundi à Paris, lors du 20e congrès européen de thérapie génique et cellulaire, ouvrent de nouvelles perspectives pour l'avenir. En effet, contrairement au traitement par la L Dopa actuellement utilisé, la thérapie génique n'a pas entraîné d'effets secondaires. "Ce traitement a été bien toléré. Sur le plan thérapeutique, nos résultats chez l'homme sont très encourageants, notamment avec la dose plus élevée. Mais le temps de la recherche n'est pas celui des médias. Nous devons progresser, arrêter, réfléchir, il s'agit d'une recherche thérapeutique de longue haleine" affirme le professeur Palfi cité par Le Figaro. Selon le scientifique, si l'innocuité est confirmée à long terme, de même que les résultats favorables, une telle technique ne sera de toute façon pas disponible avant huit ou dix ans. Un nouvel essai de phase 2 devrait être lancé bientôt sur un nombre plus élevé de malades. Mais il faudra attendre la validation de la stratégie par d'autres essais cliniques, avant que cette recherche ne devienne une véritable thérapie. C'est un véritable espoir pour toutes les personnes aujourd'hui atteintes de la maladie de Parkinson. L'équipe de Stéphane Palfi, professeur en neurochirurgie de l'hôpital Henri-Mondor à Créteil et chercheur CEA/Inserm, a présenté les résultats obtenus à l'aide d'une thérapie génique sur des malades atteints d'une forme avancée de cette pathologie. Avec son équipe, ils ont en fait choisi de tester l'implantation de gènes dans le cerveau afin d'obtenir une sécrétion continue et locale de la dopamine. Le neurotransmetteur dont l'insuffisance est justement à l'origine des symptômes de la maladie de Parkinson. C'est depuis 2003 que l'équipe travaille sur ce projet. Après une série d'expérimentations très encourageantes chez l'animal, les premiers tests chez l'homme ont débuté en 2008. Réalisés dans le cadre d'un essai de phase 1, ils visaient d'abord à évaluer la tolérance de la procédure sur 15 patients. Les malades n'ont alors reçu qu'une seule injection au niveau du striatum (une zone du cerveau impliquée dans la maladie), sous anesthésie générale, d'un lentivirus (totalement inoffensif) dans lequel trois gènes codant pour des enzymes indispensables à la sécrétion de dopamine avaient été insérés. Bien que l'ensemble des données de ces essais thérapeutiques ne puissent être dévoilées totalement pour le moment, les premiers éléments divulgués lundi à Paris, lors du 20e congrès européen de thérapie génique et cellulaire, ouvrent de nouvelles perspectives pour l'avenir. En effet, contrairement au traitement par la L Dopa actuellement utilisé, la thérapie génique n'a pas entraîné d'effets secondaires. "Ce traitement a été bien toléré. Sur le plan thérapeutique, nos résultats chez l'homme sont très encourageants, notamment avec la dose plus élevée. Mais le temps de la recherche n'est pas celui des médias. Nous devons progresser, arrêter, réfléchir, il s'agit d'une recherche thérapeutique de longue haleine" affirme le professeur Palfi cité par Le Figaro. Selon le scientifique, si l'innocuité est confirmée à long terme, de même que les résultats favorables, une telle technique ne sera de toute façon pas disponible avant huit ou dix ans. Un nouvel essai de phase 2 devrait être lancé bientôt sur un nombre plus élevé de malades. Mais il faudra attendre la validation de la stratégie par d'autres essais cliniques, avant que cette recherche ne devienne une véritable thérapie.
