Une équipe néerlandaise du Centre médical de l'université de Leiden a conduit avec succès un test clinique préliminaire sur quatre enfants atteints de myopathie de Duchenne. Lors de cet essai, publié dans la revue américaine le New England Journal of Medicine, quatre garçons âgés de 10 à 13 ans ont reçu une injection unique d'un traitement à base d'oligonucléotides antisens (petits fragments de matériel génétique synthétisés en laboratoire) appelés “PRO051”. Un autre essai est déjà en préparation pour tester la sécurité du traitement avec un mode d'administration non plus intramusculaire, mais par voie sous-cutanée, pour permettre la distribution du traitement à l'ensemble des muscles du corps. La myopathie ou dystrophie musculaire de Duchenne affecte les garçons (1 sur 3 500 naissances) dont elle réduit l'espérance de vie. La maladie est caractérisée par une dégénérescence musculaire, liée à un déficit en une protéine, la dystrophine, du fait d'une mutation (anomalie) de son gène.
